חדשות

הסוכנות האירופית לתרופות העניקה לתרופה Venetoclax מעמד של תרופת יתום לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה

ה-EMA העניקה לתרופה Venetoclax מעמד של תרופת יתום בשבוע שעבר, לאחר שה-FDA האמריקאי אישר זאת קודם לכן; Venetoclax מוגדרת כתרופה יתומה, והיא ניתנת דרך הפה במטרה למנוע שגשוגם של תאי לימפומה B2

תא דם לוקמי. (מקור צילום: Wikimedia commons, NIH)
תא דם לוקמי. (מקור צילום: Wikimedia commons, NIH)

הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) העניקה בשבוע שעבר מעמד של תרופת יתום  לתרופה Venetoclax, לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (acute myeloid leukemia).

Venetoclax היא תרופה ניסיונית, הניתנת דרך הפה לעיכוב שגשוגם של תאי לימפומה B2. לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) יכולה להתפתח במהירות בדם ובמח העצם ונחשבת לאחד מסוגי הלוקמיה השכיחים ביותר בקרב בוגרים. הגיל הממוצע של החולים הוא 67, והמחלה אינה שכיחה לפני גיל 45. באירופה שיעור היארעות של AML מוערך במקרה אחד לבין 25 ל-33 אלף בני אדם. התרופה החדשה פותחה בשיתוף פעולה עם חברת Genentech וחברת "רוש".

הסוכנות האירופית, המקבילה ל-FDA האמריקאי, העניקה קודם לכן לתרופה החדישה מעמד של תרופת יתום רק עבור חולי CLL – לוקמיה מיאלואידית כרונית. "תרופה יתומה" היא תרופה למחלה נדירה, שלוקים בה מספר מועט של אנשים, והיא מסכנת חיים. באיחוד האירופי מעמד של מחלה יתומה מוענק כאשר שיעור המקרים אינו עולה על 5 ל-10 אלפים בני אדם.

"עד היום היו בשוק מעט מאוד תרופות מתקדמות לטיפול בחולי AML המבוגרים יותר מגיל 60. אצל אלו, מחלת סרטן זאת היא מאוד אגרסיבית", מסר ד"ר מיכאל סוורינו (Severino), סגן נשיא למחקר ופיתוח והמדען הראשי ב-AbbVie.

החברה מסרה כי גם ה-FDA העניק קודם לכן את האישור הדרוש ל-Venetoclax במעמד של טיפול ייעודי פורץ דרך ותרופה יתומה ייעודית לחולי AML וכן לטיפול בחולי CLL עם מוטציה גנטית מסוימת.

ההגדרה תרופה יתומה ניתנה על-פי חוק שנחקק לראשונה בארה"ב ב-1983. היא נועדה לקבוצה ספציפית ויחסית קטנה באוכלוסיית החולים, הסובלים ממחלה נדירה. ב-2015 העניק ה-FDA אישורים ל-45 תרופות המבוססות על מולקולות חדישות (מתוך 472 בקשות לאישור). ביניהן 21 תרופות קיבלו אישור תחת ההגדרה "תרופות יתומות".

בארה"ב מחלה יתומה היא מחלה שבה לוקים פחות מ-200 אלף איש באוכלוסייה הכללית. מעמד זה מקנה לחברה המפתחת הטבות כמו הנחות במיסוי עד 50% (על המו"פ) ואקסקלוסיביות-שוק ל-7 שנים. באירופה, מעמד זה ניתן ל-10 שנים.

"רויטרס" כללה את ה-Venetoclax ברשימת שלוש תרופות יתומות שיש לשים אליהן לב בתחזית שפירסמה בסוף השנה שעברה. תחזיות אחרות צופות, שב-2016 מכירות התרופות היתומות בכל העולם יעלו לכדי 178 מיליארד דולר (בהשוואה ל-97 מיליארד דולר ב-2014). לפי התחזיות, בעוד 4 שנים (2020) נתח התרופות היתומות יגיע ל-20% מכלל שוק התרופות. קצב הגידול של פלח השוק הזה מהיר פי שניים בהשוואה לכלל שוק התרופות.

נושאים קשורים:  חדשות,  VENETOCLAX,  תרופה יתומה,  Abbvie,  EMA,  הסוכנות האירופית לתרופות,  FDA,  לוקמיה מיאלואידית חריפה,  AML